Ensayos clínicos para la EHGNA y la EHNA en niños

En esta sección:

• ¿Por qué son importantes los ensayos clínicos con niños?
• ¿Cómo decido si un ensayo clínico es adecuado para el niño?
• ¿Qué aspectos de la EHGNA se están estudiando en niños?
• ¿Qué estudios clínicos para la EHGNA están disponibles para niños participantes?
• ¿Qué hemos aprendido sobre la EHGNA en niños a partir de los estudios de investigación financiados por el NIDDK?

El Instituto Nacional de la Diabetes y las Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK, por sus siglas en inglés) realiza y respalda ensayos clínicos de muchas enfermedades y afecciones, incluidas las enfermedades del hígado. Los ensayos clínicos buscan nuevas formas de prevenir, detectar o tratar enfermedades y de mejorar la calidad de vida.

¿Por qué son importantes los ensayos clínicos con niños?

Los niños responden a los medicamentos y tratamientos de manera diferente a los adultos. La forma de obtener los mejores tratamientos para los niños es a través de investigaciones diseñadas específicamente para ellos.

Ya hemos logrado grandes avances en la mejora de los resultados de salud de los niños a través de ensayos clínicos y otros tipos de estudios clínicos (en inglés). Las vacunas, los tratamientos para niños con cáncer y las intervenciones para bebés prematuros son solo algunos ejemplos de cómo estas investigaciones dirigidas pueden ayudar. Sin embargo, todavía tenemos muchos interrogantes por aclarar y más niños esperando beneficiarse.

Los datos recopilados de ensayos y estudios con niños ayudan a los médicos e investigadores a:

• determinar la mejor dosis de los medicamentos para niños
• encontrar tratamientos para enfermedades que solo afectan a los niños
• tratar afecciones que se comportan de manera diferente en los niños que en los adultos
• comprender las diferencias en los niños a medida que crecen

¿Cómo decido si un ensayo clínico es adecuado para el niño?

Entendemos que tiene muchas preguntas, desea sopesar las ventajas y desventajas, y necesita informarse tanto como sea posible. La decisión de inscribirse en un estudio puede cambiar su vida y la del niño. Dependiendo del resultado del estudio, el niño podría encontrar alivio de su afección, no ver ningún beneficio o ayudar a mejorar la salud de las futuras generaciones.

Hable con el niño y considere lo que se esperaría. ¿Cuál podría ser el beneficio o daño potencial? ¿Habría que viajar? ¿Está el niño lo suficientemente bien como para participar? Si bien los padres o tutores deben dar su permiso o consentimiento para que los niños se integren a un estudio, los niños también deben estar de acuerdo en participar, si les es posible (verbalmente). Al final, ninguna elección es correcta o incorrecta. Su decisión se basa en lo que es mejor para el niño.

Los Institutos Nacionales de la Salud (NIH, por sus siglas en inglés) se comprometen a garantizar que usted obtenga toda la información que necesita para sentirse cómodo y tomar decisiones informadas. La seguridad de los niños sigue siendo la máxima prioridad para todos los estudios de investigación de los NIH. Para obtener más recursos que le ayuden a decidir si los ensayos clínicos son adecuados para el niño, visite Los ensayos clínicos y usted: padres y niños (en inglés).

¿Qué aspectos de la EHGNA se están estudiando en niños?

Los investigadores estudian muchos aspectos de la enfermedad del hígado graso no alcohólica (EHGNA), el hígado graso no relacionado con el alcohol (HGNA) y la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) como:

• comprender cómo comienza y progresa la EHGNA en niños
• identificar los genes que desempeñan un papel en la causa de la EHGNA
• mejorar el diagnóstico de la EHGNA y la EHNA en niños

Mire un video del Dr. Griffin P. Rodgers, director del NIDDK, que explica la importancia de participar en los ensayos clínicos (en inglés).

¿Qué estudios clínicos para la EHGNA están disponibles para niños participantes?

En www.ClinicalTrials.gov (en inglés) puede ver una lista filtrada de estudios clínicos sobre la EHGNA financiados por el gobierno federal que están abiertos y reclutando participantes. Puede ampliar o reducir la lista para incluir estudios clínicos de la industria, universidades e individuos; sin embargo, los Institutos Nacionales de la Salud no revisan estos estudios ni pueden garantizar que sean seguros. Si encuentra un ensayo clínico que cree que puede ser adecuado para su hijo, hable con el médico de su hijo sobre cómo inscribirlo.

¿Qué hemos aprendido sobre la EHGNA en niños a partir de los estudios de investigación financiados por el NIDDK?

El NIDDK ha apoyado muchos proyectos de investigación para obtener más información sobre la EHGNA y la EHNA en niños. Por ejemplo, la Red de Investigación Clínica sobre la EHNA (NASH CRN, por sus siglas en inglés) (en inglés) del NIDDK ha realizado estudios para mejorar el conocimiento de las causas, el desarrollo, las complicaciones y el tratamiento de la EHNA en niños y adultos.

Los estudios de la NASH CRN incluyen el ensayo clínico sobre el Tratamiento de la Enfermedad del Hígado Graso no Alcohólica en Niños (TONIC, por sus siglas en inglés) (en inglés). El ensayo clínico TONIC encontró que la forma natural de la vitamina E, el tipo de vitamina E que se encuentra en los alimentos y no es sintética (hecha en laboratorio), mejoró la forma más grave de la enfermedad del hígado graso en algunos niños. Se necesita más investigación para determinar si el tratamiento con vitamina E implica algún riesgo a largo plazo.

La investigación reciente de la NASH CRN ha explorado muchos aspectos de la EHGNA y la EHNA en niños, como:

• el riesgo de problemas de salud como niveles anormales de grasas en la sangre y diabetes tipo 2 en niños con la EHGNA
• diferentes subtipos de EHNA que ocurren en niños
• la relación entre la EHGNA y el microbioma
• nuevos métodos para determinar la gravedad de la EHGNA sin una biopsia del hígado
• posibles tratamientos para la EHGNA y la EHNA